由倫敦大學學院和謝菲爾德大學的研究人員領導的一項新研究證明了干細胞療法治療先天性巨結腸的潛力。

先天性巨結腸是一種罕見疾病，患者大腸中缺少一些神經細胞。這意味著腸道無法收縮，無法移動糞便，也就是說腸道會被堵塞。這可能會導致便秘，有時還會導致嚴重的腸道感染，即小腸結腸炎。

每 5000 名嬰兒中約有 1 名患有先天性巨結腸。這種疾病通常在出生后不久就被發現，并盡快通過手術治療，但患者經常會遭受終生的衰弱癥狀，通常需要多次手術。

因此，替代治療方案至關重要。研究人員探索的一種方案是使用干細胞療法生成神經細胞前體，然后在移植后產生先天性巨結腸患者腸道中缺失的神經。這反過來應該可以改善腸道的功能。

然而，迄今為止，尚未對患有先天性巨結腸的人的人體組織進行過該手術。

該研究發表在《Gut》雜志上，由醫學研究委員會資助，是倫敦大學學院和謝菲爾德大學研究人員于 2017 年開始的合作成果。

謝菲爾德大學的研究人員專注于從干細胞中生產和分析神經前體。這些神經前體隨后被運送到倫敦大學學院的團隊，該團隊準備了患者的腸道組織，進行了組織的移植和維護，然后測試了組織片段的功能。

這項研究涉及采集 GOSH 先天性巨結腸患者捐贈的組織樣本，作為常規治療的一部分，然后在實驗室進行培養。隨后，這些樣本被移植到干細胞衍生的神經細胞前體細胞中，這些細胞隨后發育成腸道組織中的關鍵神經細胞。

重要的是，與對照組織相比，移植的腸道樣本表現出增強的收縮能力，這表明患有該疾病的人的腸道功能得到改善。

首席研究員 Conor McCann 博士(倫敦大學學院大奧蒙德街兒童健康研究所)表示：“這項研究是我們針對先天性巨結腸細胞療法工作的一次真正突破。它真正展示了將不同團體的專業知識匯集在一起??的好處，希望未來能夠造福于患有先天性巨結腸的兒童和成人。”

謝菲爾德大學首席研究員 Anestis Tsakiridis 博士表示：“這是一次非常棒的合作，由兩位才華橫溢的早期職業科學家 Ben Jevans 博士和 Fay Cooper 領導。我們的研究成果為未來開發針對先天性巨結腸的細胞療法奠定了基礎，我們將繼續努力，在未來幾年內將其應用于臨床。”

這項研究的結果首次證明了干細胞療法具有改善先天性巨結腸患者腸道功能的潛力，進而可以改善患者癥狀并產生更好的治療效果。

研究人員現在將申請進一步的資金用于臨床試驗以開發這種治療方法。